21CC｜胃肠间质瘤治疗手段逐渐丰富，多层次保障体系提高患者可及性

21世纪经济报道见习记者 林昀肖 北京报道“二十年来，胃肠间质瘤从一个手术难以根治、对放化疗不敏感、预后极差的肿瘤，一跃成为实体瘤靶向治疗的标杆。临床上，不乏生存超过5年、10年，甚至20年的患者。随着医学的进步，胃肠间质瘤患者一定能活得更长、活得更好。” 在2023年7月13日全球胃肠间质瘤关爱日，北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任医师李健教授向21世纪经济报道等媒体表示。

据介绍，胃肠间质瘤是消化道肿瘤的一种，早期通常无特异性症状，有相当一部分患者确诊时已是晚期。在此前，手术切除一度是唯一的治疗方法，但只有不到一半的原发性肿瘤可通过手术治愈，更多患者在手术后出现肿瘤复发，短则只能生存数月。

关于胃肠间质瘤的治疗，北京大学人民医院胃肠外科主任、CSCO胃肠间质瘤专委会主任委员叶颖江教授向21世纪经济报道等媒体表示，在中国胃肠间质瘤专家共识中，已经开始强调全病程管理和长期随访，是专家对治疗胃肠间质瘤信心的最好证明，晚期患者千万不要轻言放弃，建议确诊后前往大型医院的胃肠间质瘤专病门诊接受规范化治疗。

在患者可及性方面，中华慈善总会秘书长边志伟向21世纪经济报道等媒体介绍，2003年中华慈善总会开展了国内首个患者援助项目，受益对象就包括胃肠间质瘤患者，通过慈善药品援助的形式，切实为广大患者减轻了治疗负担。随着胃肠间质瘤逐渐步入慢性病范畴、患者生存时间变长，中华慈善总会积极探索创新型的患者援助模式，通过线上线下的患教活动，推进胃肠间质瘤患者的规范诊疗。

晚期患者带瘤生存机会大

对于胃肠间质瘤和胃癌、肠癌的区别，李健指出，其差别很大，间质瘤为肉瘤，而肠癌和胃癌为癌，这些都属于恶性瘤，但区别在于癌生长在黏膜层，即胃表面，体检时通过活检就可以取到；胃肠间质瘤则生长在中间层，且大多数间质瘤向外生长，在胃镜中难以发现，因此，胃肠间质瘤难以被早期发现。

关于胃肠间质瘤的症状表现，李健介绍，其主要生长在消化道，如果向外生长，肚中有大包块为常见症状。但也有部分胃肠间质瘤会向内生长，可能会出现一些消化道症状，常见表现有消化道出血，且间质瘤出血十分凶险，较胃癌更为严重。

在胃肠间质瘤治疗中，叶颖江也强调，胃肠间质瘤治疗主张全程管理，而不像一些其他疾病，看完病进行手术后就可以结束治疗，胃肠间质瘤非常复杂，其治疗包括术前诊断、评估、诊疗方法及决策，以及术后的治疗、随访，是一个完整的过程，不可低估。

事实上，晚期患者只要接受规范化治疗，有很大机会实现带瘤生存。即使胃肠间质瘤发生转移，治疗效果也要好于其他消化道肿瘤。关于晚期胃肠间质瘤的治疗，李健认为，对胃肠间质瘤而言，晚期的说法已过时，因为在20年前，早期、晚期治疗手段完全不同，而目前已混合在一起，且治疗效果很好，因此不再称为晚期，而称转移性胃肠间质瘤。

李健介绍，转移性胃肠间质瘤原则上采用多学科综合治疗，包括胃肠外科、影像科，肿瘤科内科，肝胆外科等学科。首先，通过影像科了解其转移部位；其次，通过病理科进行诊断，尤其是进行分子检测，了解患者基因突变类型；此外，是临床科室，涉及肿瘤内科、胃肠外科、肝胆外科等相关科室，由于病灶可能转移至不同器官，需要多学科共同进行，药物治疗和手术结合进行。而在众多学科参与治疗过程中，一般由负责药物治疗的医生来起主线作用。

“在具体治疗过程中，每名患者病情不同，有些患者先采用药物治疗，也有些患者可能存在其他情况。例如，患者如有出血现象，可能需要外科治疗先将病灶切除，也有些患者药物治疗至肿瘤控制到一定程度，届时再进行切除。此外，还有患者在药物治疗过程中会出现其他问题，我们可能联合一些其他治疗手段，如射频、消融，包括肝脏介入治疗，其他相关学科都需要进行参与。” 李健分析称。

多层次社会保障体系建立

据介绍，胃肠间质瘤在国际上属于罕见肿瘤，每年约有2万-3万名新诊断患者。由于较为少见，一些基层医院对该病的重视程度不足，治疗水平参差不齐，加之经济因素，部分患者出现疾病进展后放弃治疗。

而如今，胃肠间质瘤一线到四线标准疗法都已纳入国家医保药品目录，加之患者援助项目和各地的“惠民保”，患者的治疗负担已大大减轻。其中，用于既往接受过3种或以上激酶抑制剂的晚期胃肠间质瘤成人患者治疗的瑞派替尼，于2023年1月被纳入国家医保目录。

对此，再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡表示，最大的获益是患者的经济负担大幅减轻，大部分城市的报销比例较高，此前通过慈善项目仍需一定花费，而现在所需花费很少，基本所有患者都能得到治疗。“目前，国家已将治疗药物纳入医保，希望所有患者都能得到专科医生的规范化治疗，保证生存期和生存质量。”

在治疗药物逐步被纳入医保的同时，相关慈善工作也一直在救助胃肠间质瘤患者，早在2003年，中华慈善总会启动胃肠间质瘤的患者援助项目，这也是国内首个患者援助项目。中华慈善总会秘书长边志伟介绍，总会积极响应国家号召，始终关注重大疾病患者的医疗援助工作，自2003年起陆续与多个国内外制药企业合作，致力于为满足相应医学及经济条件的患者提供援助，切实帮助每一个经济困难患者和家庭，改善患者治疗现状，减轻患者疾病负担。启动慈善药品援助项目也充分结合中国国情和国内患者实际需求。

“胃肠间质瘤援助项目是众多援助项目之一，二十年时间累计援助了胃肠间质瘤患者约5万人。援助项目让胃肠间质瘤患者有机会接受创新治疗方案，减轻了患者在疾病治疗方面的心理和经济负担，大幅改善了患者的生存质量，延长了生命周期。项目的慈善医生和志愿者们的大力支持也增强了患者治疗疾病的信心。” 边志伟表示。

近年来国家非常重视多层次医疗保障体系建设，边志伟指出，虽然我国基本实现全民参保，但随着人口老龄化、恶性肿瘤等高价特效药的不可替代性，困难家庭和脆弱人群的医疗负担仍然较重，重大疾病仍是城乡居民面临的主要风险，国家现有医疗保障制度对城乡居民患重大疾病还不能全部解决费用，法定医疗保障还不能全面解除疾病医疗后顾之忧。所以慈善援助是政府基本保障之外的有益补充，通过发挥社会力量，共同帮助重大疾病患者解决治病负担，仍是有效的途径。“胃肠间质瘤就是多方共助、让患者获益的典型，二十年间，通过医保、患者援助、商保共同助力，极大减轻了患者的医疗负担。”

在援助类药品进入医保目录周期缩短，公众的治疗负担大幅减轻的背景下，关于患者援助项目模式中的新探索，边志伟介绍，除药品援助项目，总会还结合医保报销政策开展对患者的现金援助项目；同时，通过数字化手段，帮助医疗资源不发达地区的患者，享受到优质规范的医疗信息；此外，医生病例交流研讨，搭建相互了解与融合的平台，促进医务人员诊疗水平的提升，推动实现精准医疗；在手术康复、检测治疗等方面，开展各种形式的慈善援助项目。

“以胃肠间质瘤为例，格列卫患者援助项目是传统的药品类捐赠，总会还有‘爱无间—胃肠间质瘤患者全程关爱社区项目’平台，通过该平台实现对胃肠间质瘤患者的全病程管理，符合疾病诊疗和患者管理的需求。” 边志伟介绍。

除此之外，援助项目模式的变化还体现在，从医保前援助项目转向医保后援助项目，药品纳入医保后，仍有患者无法负担报销后的自费药品开支，为解决“最后一公里”问题，许多药品援助类项目以医保后补助的形式重新立项。同时，援助项目也从单一的资金、药品类捐赠，发展为形式多样的慈善援助模式，以患者为中心，探索全周期的患者援助形式，如前期的预防教育、疾病筛查，中期的患者关怀，后期的康复支持、心理疏导、定期回访。